Médicaments orphelins.

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Taxonomy term

Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), réuni du 17 au 19 janvier 2017 à Londres, a rendu, au cours de cette session, 19  avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Les maladies rares concernées sont :

  • Le lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique),
  • Le syndrome de Dravet (oligonucléotide antisense),
  • Le syndrome du X fragile (association d’alpha-tocophérol et d’acide ascorbique),
  • La dyskinésie ciliaire primitive (médicament chimique),
  • Le syndrome de Lennox-Gastaut (fenfluramine hydrochloride),
  • Le cancer de l’estomac (médicament chimique),
  • Le syndrome de la bronchiolite oblitérante (protéine recombinante),
  • La mucoviscidose (association de tezacaftor et d’ivacaftor),
  • La dystrophie musculaire des ceintures (protéine),
  • Le myélome multiple (thérapie génique),
  • L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique),
  • Le cancer du pancréas (anticorps monoclonal),
  • Le syndrome myélodysplasique (anticorps monoclonal),
  • Le neuroblastome (anticorps monoclonal radiomarqué),
  • La maladie de Von Hippel-Lindau (propranolol hydrochloride),
  • L’achondroplasie (FGFR3 recombinant),
  • La sclérose latérale amyotrophique (acide tauroursodeoxycholique),
  • La télangiectasie hémorragique héréditaire (thalidomide),
  • La maladie d’Erdheim Chester (vemurafénib).

Source : ANSM