Maladies rares

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Le club associatif Rotaract de l’Ecole Hassania des Travaux Publics (E.H.T.P)  organise un grand gala  en faveur des personnes atteintes de maladies rares à Casablanca,  le jeudi 19 avril 2018.

 Et cela en partenariat avec l’Ecole Supérieure des Industries du Textile et de l’Habillement (ESITH) et  l’Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM).

Sous le thème : "Rares, fiers, soyons solidaires", la soirée se tiendra  au Ryad Al Hamraa, Av. Al Qods et Haifa, Quartier Cherifa, Nº 4, Aïn Chock  à 21H. Artistes renommés, restauration, tombola et autres surprises seront là au programme pour passer une très bonne soirée.

C'est pour briser le mur de silence qui entoure  encore trop souvent la question de ces maladies rares et de ceux qui en souffrent, enfants en particulier, que les jeunes membres, étudiants de ces associations, ont décidé d'agir en faveur de cette cause. La totalité des fonds récoltés  sera  versée à l'Alliance des Maladies Rares qui regroupe 9 associations œuvrant pour apaiser notamment les souffrances des « petits innocents rares et oubliés ».

 En préambule de cette soirée, la présidente de l’Alliance des Maladies Rares, le Dr Khadija Moussayer, fera une brève intervention pour évoquer les difficultés que rencontrent au quotidien les malades et cela à partir de seulement 4 exemples : la myasthénie, la mucoviscidose, le syndrome de Rett et Xeroderma pigmentosum.  Derrière ce dernier nom compliqué,  se cache ainsi une douloureuse réalité, celle de ces « enfants de la lune » à qui la simple vie au grand jour est interdite.  Ils doivent se protéger totalement, non seulement du soleil, mais de tout rayon ultra violet qui met leur vie en danger par l’apparition très précoce (dès 2 ans) de cancers multiples.

Alors n'hésitez pas à prendre place pour ce gala de bienfaisance, et soyez les bienvenus  

RENSEIGNEMENTS UTILES

Gala de charité le jeudi 19 avril, Entrée à partir de 19 H, début du spectacle à 21 H – CASABLANCA

Riyadh Al Hamraa, Av. Al Qods et Haifa, Quartier Cherifa, Nº 4, Ain Chock

 Entrée : 300 dhs pour les adultes,  230 dhs pour les étudiants (sous  présentation de la carte d'étudiant), 170 dhs pour les élèves de l’EHTP et de l’ESITH.

Pour être assuré de votre place, vous pouvez  réserver en appelant au : 0623743111 / 0637528801

Organisateur : club Rotaract EHTP en collaboration avec le club Rotaract ESITH et l’Alliance des maladies rares au Maroc (AMRM)

https://www.facebook.com/events/2004752333125315/?active_tab=discussion

POUR EN SAVOIR PLUS : quelques exemples des difficultés que doivent affronter  malades et  familles

Des maladies rares mais de nombreux  malades

Elles sont dites  « rares » car elles touchent moins d’une personne sur 2000, soit  parfois quelques centaines ou dizaines de malades pour une maladie donnée, mais elles se comptent par milliers, près de  8 000 maladies rares déjà recensées. Au total, plus de 5 % de la population mondiale en est atteint, soit 1,5 millions de marocains, soit encore un nombre plus important que celui  des personnes atteintes par le diabète ou le cancer ! Un médecin risque de rencontrer dans sa pratique quotidienne plus ce type de maladies que de cas de cancer ou de diabète !

Un  simple dépistage des maladies  encore défaillant au Maroc

Un dépistage néonatal systématique  de certaines maladies rares permettrait d’éviter les handicaps qu’elles engendrent et l’immense souffrance des parents : l’hypothyroïdie congénitale et  la phénylcétonurie peuvent être ainsi soignées facilement, respectivement par un traitement peu onéreux (la lévothyroxine, une hormone thyroïdienne)  et par un régime alimentaire spécifique (un régime pauvre en phénylalanine, un acide aminé) mais cela s’ils sont prescrits dès les premiers jours du nouveau né.

 Une pénurie des traitements

Les patients sont confrontés à une pénurie de traitement car un grand nombre de médicaments sont indisponibles. Pour pallier à ce problème, Ils doivent les faire venir de l’étranger ou y aller ! Toutefois, ces produits ne seront pas remboursés sauf exception. Le coût moyen des traitements est très variable, chaque maladie rare étant un cas particulier. Ainsi, le traitement de la fièvre méditerranéenne familiale, par exemple, repose sur la Colchicine qui revient à moins de 600 dhs par an,  et, par contre, celui de certaines maladies auto-immunes rares par des « biothérapies » coûte entre 120 et 200 000 dhs par an et... celui de la maladie de Gaucher coûte environ 2,7 millions de dhs par an.

Des pathologies pas prises en charge par l’Assurance Maladie mais quelques victoires prometteuses !

 La plupart des maladies rares ne sont pas encore prises en compte comme  des affections de longue durée (ALD) comportant une thérapeutique coûteuse pour lesquelles l’Assurance maladie obligatoire assure une prise en charge pour tous les traitements nécessaires, comme  c’est le cas dans un certain nombre de maladies chroniques. L’Alliance des Maladie Rares se bat pour modifier ces règlements : ses rencontres et discussions avec les autorités ainsi que la mobilisation d’autres associations ont certainement pesé dans la décision de la Caisse nationale des organismes de prévoyance sociale (CNOPS), en avril 2017,  de la prise en charge à 100 % de neuf autres maladies orphelines.

 Il s’agit du syndrome de Hurler (MPS1H) (une maladie de stockage lysosomal caractérisée par des déformations squelettiques et un retard moteur et du développement intellectuel), le retard de croissance, le syndrome myéloprolifératif, le syndrome de Castelman multicentique, la dégénérescence maculaire liée à l’âge, la thrombocytémie essentielle, la myélite aigüe, le syndrome de Gougeret-Sjögren, l’arhrite juvénile idiopathique ainsi que le déficit ornithine trans-carmabylase.

NB : Facebook de l’Alliance des maladies rares au Maroc (AMRM)

https://www.facebook.com/Alliance-Maladies-Rares-Maroc-AMRM-304045633347368/


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L'Alliance des maladies rares au Maroc (AMRM)  a organisé en partenariat avec l’Université Mohamed VI des  Sciences de la Santé et le Laboratoire National de Référence (LNR), le 24 Février 2018 à Casablanca, la première journée nationale des maladies rares..

Le but de cette rencontre était tout à la fois de familiariser le corps médical à "l’Univers des maladies rares" et d’être un espace d’information et d’échanges avec les malades et les nombreuses associations  présentes.

Les débats ont permis pour L’Alliance (AMRM) de dégager un certains nombre de recommandations. Devant le retard enregistré  dans la politique de santé  au Maroc en ce domaine,  le chantier à entreprendre est immense et les patients sont souvent désabusés.

 On doit noter à ce propos que la couverture médicale  est insuffisante  au Maroc. Il y a en effet seulement un médecin pour 1 350 habitants alors que les standards de l‘Organisation Mondiale de la Santé (OMS) préconisent 1 médecin pour 650 habitants. Le budget de la Santé, lui, représente 5,69 % du budget de l’Etat  alors  que  l’OMS  recommande 10 à 12 %. Les  patients atteints de  maladies rares ne peuvent donc se sentir pour le moment que les parents pauvres du système de santé devant cet état de fait. 

Il a donc  paru nécessaire  de prioriser les besoins et de commencer par les actions les plus réalistes et demandant le moins de ressources humaines et financières   

Face d’abord au défi principal de l’errance diagnostique des patients. Il faut donc progressivement : 

1/ Encourager à la mise place  d’un dossier médical unique et inciter les marocains à avoir un médecin référent, le « médecin de famille »  qui connaît tout de son patient pour mieux centraliser les informations et coordonner les soins, comme cela se fait en Europe.

2/ Mieux promouvoir la médecine clinique. Cela passe notamment par un gros effort de formation vers  4 spécialités  en pointe dans le combat des maladies rares : la neurologie, la pédiatrie, la dermatologie et la médecine interne.

 Une réflexion paraît souhaitable d’ailleurs sur la place de cette dernière spécialité dans notre système de santé. La médecine interne est en effet, par définition  la  discipline médicale qui s’occupe du diagnostic des maladies complexes (et donc des pathologies peu fréquentes et des maladies rares).  Méconnue du grand public marocain, le nombre d’internistes au Maroc est dérisoire, moins de  250, soit  moins de 2 % des spécialistes du pays.

3/ Encourager les médecins à « adopter » une maladie ou un groupe de maladies pour la mise en place à terme de centres de référence nationaux pour l’expertise et des  centres de compétence pour les soins.

4/ organiser  le dépistage néonatal systématique  de certaines pathologies, cela  afin d’éviter les handicaps qu’elles engendrent : il en est ainsi de l’hypothyroïdie congénitale et de  la phénylcétonurie qui peuvent être soignés facilement, respectivement par un traitement peu onéreux (la lévothyroxine, une hormone thyroïdienne)  et par un régime alimentaire spécifique (un régime pauvre en phénylalanine, un acide aminé).

Par ailleurs il faut en ce qui concerne plus directement les malades et leurs familles :

5/ Mener des grandes campagnes de sensibilisation. Cela passe en particulier par un effort important de communication en langue arabe. L’Alliance des maladies rares au Maroc a d’ailleurs déjà  réalisée  des fiches de vulgarisation sur plus de 80 maladies rares.

6/ Encourager la constitution des  associations des malades  pour que ces dernières puissent soutenir les patients et leurs familles et accomplir, pour chacune des maladies, ce travail de sensibilisation auprès du public

 7/ améliorer  la prise en charge des patients par les assurances maladies, en considérant  toutes ces maladies comme  «  affection de longue durée », ce qui n’est pas le cas pour la plupart actuellement.

En conclusion

On notera enfin que, dans le cadre de la conférence organisée à l’Ecole Nationale de Santé Publique, le 20 mars 2018,  sur les maladies rares, la Présidente de l’Alliance des  Maladies Rares  au Maroc  a  été un des  conférenciers invités  et qu’elle y  a énoncé dans son intervention  toutes les  recommandations  adoptées  auparavant  lors de cette manifestation du 24 février.


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A l'occasion de la journée internationale des maladies rares commémorée tous les 28 février, Sanofi Genzyme et l’Alliance des maladies rares au Maroc (AMRM) ont annoncé leur engagement à soutenir cet événement au Maroc.

Créé en 2008 à l'initiative de l'Organisation européenne pour les maladies rares (Eurordis), une fédération d'associations de malades et d'individus actifs dans le domaine, cette journée européenne est devenue internationale. Pour son édition 2018, elle regroupe 90 pays où de nombreux événements sont organisés.

L'objectif principal de la commémoration de cette journée est d'améliorer la connaissance du grand public de ces maladies et de leur impact sur la vie des patients. Il s'agit également de sensibiliser les décideurs, les pouvoirs publics, les représentants de l'industrie, les chercheurs, les professionnels de la santé à l'importance des défis à relever pour mieux prendre en charge les malades.

Selon l’Alliance des maladies rares au Maroc (AMRM), 1,5 million de Marocains sont concernés par l’une des 8 000 maladies rares dénombrées à ce jour dont seulement 1% dispose d’un traitement. L’Alliance estime nécessaire de promouvoir les maladies rares au rang de priorité de santé publique s’inscrivant dans un plan national pour les maladies rares.

Selon Dr Khadija Moussayer, présidente de l'AMRM, au Maroc, il n'y a pas de centres de compétences pour les personnes éloignées des grandes villes, les médicaments ne sont pas remboursés ou n'existent pas encore, les malades mettent parfois des années avant d'être diagnostiqués, et ne sont donc pas pris en charge assez rapidement. En plus, les traitements sont chers. Ils coûtent entre 200 000 et 2 millions de dirhams par an.


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L'Alliance des Maladies Rares au Maroc (AMRM), créée en 2017 à  la suite   d’un regroupement d'associations de patients, organise la  première journée nationale des maladies rares au Maroc, le samedi 24 Février 2018, en partenariat notamment avec l'Université Mohammed 6 des sciences de Santé de Casablanca, le Laboratoire National de Référence (LNR) et le laboratoire Sanofi sur le thème : « Pour une meilleure sensibilisation aux maladies rares au Maroc ».

Cette manifestation dans les locaux de l’Université Mohamed 6 (entrée libre et gratuite)  est ouverte aux médecins généralistes et spécialistes et aux professionnels de santé ainsi qu'aux patients concernés par les maladies rares et au grand public intéressé.

Il s’agit par cette manifestation de mieux  familiariser  les médecins et professionnels de santé à « l’Univers des maladies rares » (même s’il n’est pas possible de toutes les connaître !) et, ce faisant, de leur donner les « clés méthodologiques » de la « culture du doute » (et si c’était une maladie rare ?), gage  d’une meilleure prise en charge des malades. La journée a pour ambition aussi d’être un espace d’information et d’échanges avec les malades et leurs associations.

A cet effet, quatre grandes sessions seront notamment au rendez-vous sur les maladies du tissu conjonctif avec le syndrome d'Ehlers Danlos et le rachitisme vitamino-résistant et sur les erreurs innées  du métabolisme avec les maladies lysosomales  et la mucoviscidose.

Est au programme  également une grande conférence - débat avec plusieurs intervenants français et marocains pour discuter de l'ensemble des aspects des  maladies rares : diagnostic, formation médicale, politique de santé, sécurité sociale...

Cette rencontre s’inscrit dans le cadre de la 11e Journée internationale des maladies rares, le 28 février,  dont le slogan  « Rare, fier, soyons solidaire ! »  s’adresse au plus grand nombre pour montrer son soutien aux personnes concernées par une maladie rare. Cette journée, relayée dans près de 100  pays dans le monde, a pour thème cette année  la recherche en visant à inciter décideurs politiques, chercheurs, entreprises et professionnels de santé à impliquer plus souvent et plus efficacement les patients dans la recherche sur les maladies rares.

On rappellera qu’une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2 000, soit 0,2% de la population, soit encore moins de 15 000  marocains.

Bien que chacune de ces pathologies ne touche que peu d'individus, leur grande variété (près de  8 000 maladies dénombrées) fait que le nombre total de personnes atteintes  est importante : 1 personne sur 20 au moins est concernée, soit  5% de la population mondiale, soit  encore environ  1,5 million de patients marocains. Statistiquement, un médecin rencontre  plus dans sa pratique quotidienne  ce  type  de pathologies que de cas de cancer ou de diabète (source INVS/Orphanet).   Enfin, seulement 5 % des maladies rares bénéficient d’un traitement efficace et approuvé.

NB: 

ADRESSE DE LA MANIFESTATION :Université Mohamed VI des Sciences de la Santé, UM6SS, Anfa City Boulevard Mohammed Taïeb Naciri , Amphithéâtre 01


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Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu, 10 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins

Les maladies rares concernées sont :

  1. Le syndrome du X fragile (médicament chimique),
  2. L'hypertension artérielle pulmonaire (médicament chimique),
  3. Le traitement de la transplantation d’organe solide (rituximab, immunoglobuline humaine normale),
  4. Le syndrome d’Asherman (thérapie cellulaire),
  5. L’encéphalopathie néonatale (estetrol),
  6. Le myélome multiple (immunothérapie),
  7. La prévention de la toxicité au mercure (emeramide),
  8. Le déficit en ornithine transcarbamylase (ARN messager codant pour l’ornithineNtranscarbamylase),
  9. Le syndrome de déplétion de l’ADN mitochondrial (association de thymidine et de deoxycitidine).
  10. NATPAR (hormone parathyroïde)  dans le traitement de l’hypoparathyroïdie.

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Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu, 13 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Les maladies rares concernées sont :

1-La maladie de Niemann–Pick (acetylleucine),

2-La rétinite pigmentaire (oligonucléotide antisense),

3-Le syndrome de Lennox-Gastaut (cannabidiol),

4-Les maladies du spectre de la neuromyélite optique (inebilizumab),

5-Les tumeurs de la granulosa (kétoconazole, megestrol acétate),

6-Le sarcome des tissus mous (médicament chimique),

7-La maladie de Fabry (thérapie génique),

8-Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique),

9-La gangliosidose à GM1 (thérapie génique),

10-La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (thérapie cellulaire),

11-La thromboangéite oblitérante ou maladie de Buerger (thérapie cellulaire),

12-La mucoviscidose (peptide),

13-Le cancer de l’ovaire (nanoparticules de camptothécine).

Source : ANSM