Médicaments orphelins

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Taxonomy term

Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), réuni du  19 au 21 avril 2016 à Londres, a rendu, au cours de cette session, 14  avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

- Les maladies rares concernées sont :

- La myosite à inclusions (arimoclomol)

- L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (anticorps monoclonal)

- Le cancer des voies biliaires (médicament chimique)

- La rétinite pigmentaire (médicament chimique)

- La béta-thalassémie intermédiaire et majeure (thérapie génique)

- La sclérose latérale amyotrophique (médicament chimique)

- La cystite interstitielle (pentosan polysulfate)

- L’homocystinurie (cystathionine beta-synthase modifiée)

- La rétinite pigmentaire due à des mutations du gène RPGR (thérapie génique)

- La maladie du greffon contre l’hôte (rimiducid)

- Le cancer du poumon à petites cellules (rovalpituzumab)

- La mucoviscidose (association de nitrite de sodium et d’EDTA)

- L’adrénoleucodystrophie  (temsirolimus)

- L’histiocytose langerhansienne (vemurafenib)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 3 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

- DARZALEX (daratumumab) dans le traitement du myélome multiple

- GALAFOLD (migalastat) dans le traitement de la maladie de Fabry

- STRIMVELIS (thérapie génique) dans le traitement du déficit immunitaire combiné sévère (DICS) par déficit en adénosine désaminase (ADA)