Spinraza, le médicament le plus cher, il coûte un million d'euros

Le Spinraza développé par le laboratoire Biogen risque de rentrer dans l’histoire en devenant le médicament le plus cher de l’histoire.

Ce médicament contre l’amyotrophie spinale, maladie neuromotrice rare qui touche les nourrissons âgés de 0 à 6 mois, coûte  un prix battant des records. Selon la revue Prescrire, ce médicament à la balance bénéfices-risques incertaine n'en est pas moins vendu par la firme à un prix battant des records: environ 500.000 euros la première année, puis 250.000 par an les années suivantes. À près de 85.000 euros le flacon, cela conduit à un surcoût de traitement de plus d’un million d’euros la première année. Pour ce prix, on ne sait même pas encore dans quelle mesure les patients auront une amélioration majeure de leur qualité de vie et de leur durée de vie.»

Approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en décembre 2016, le Spinraza a été autorisé sur le marché européen en 2017. En avril dernier, le traitement a reçu un avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments pour une autorisation de mise sur le marché (AMM).

Les amyotrophies spinales, qui touchent un enfant sur dix mille, sont un groupe de maladies héréditaires qui se caractérisent par une faiblesse musculaire liée à une paralysie plus ou moins importante, et par une fonte ou « atrophie » des muscles de la racine des membres, c’est-à-dire des hanches, des épaules (muscles dits « proximaux »), ainsi que des muscles du tronc.

Ces affections sont dues à la dégénérescence des cellules nerveuses qui stimulent les motoneurones. Elles n’affectent en aucun cas les fonctions intellectuelles.