Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu, 10 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins
Les maladies rares concernées sont :
- Le syndrome du X fragile (médicament chimique),
- L'hypertension artérielle pulmonaire (médicament chimique),
- Le traitement de la transplantation d’organe solide (rituximab, immunoglobuline humaine normale),
- Le syndrome d’Asherman (thérapie cellulaire),
- L’encéphalopathie néonatale (estetrol),
- Le myélome multiple (immunothérapie),
- La prévention de la toxicité au mercure (emeramide),
- Le déficit en ornithine transcarbamylase (ARN messager codant pour l’ornithineNtranscarbamylase),
- Le syndrome de déplétion de l’ADN mitochondrial (association de thymidine et de deoxycitidine).
- NATPAR (hormone parathyroïde) dans le traitement de l’hypoparathyroïdie.