Dans un point d’information, l’ANSM rapporte que le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu, 13 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.
Les maladies rares concernées sont :
1-La maladie de Niemann–Pick (acetylleucine),
2-La rétinite pigmentaire (oligonucléotide antisense),
3-Le syndrome de Lennox-Gastaut (cannabidiol),
4-Les maladies du spectre de la neuromyélite optique (inebilizumab),
5-Les tumeurs de la granulosa (kétoconazole, megestrol acétate),
6-Le sarcome des tissus mous (médicament chimique),
7-La maladie de Fabry (thérapie génique),
8-Le déficit en ornithine transcarbamylase (thérapie génique),
9-La gangliosidose à GM1 (thérapie génique),
10-La transplantation de cellules souches hématopoïétiques (thérapie cellulaire),
11-La thromboangéite oblitérante ou maladie de Buerger (thérapie cellulaire),
12-La mucoviscidose (peptide),
13-Le cancer de l’ovaire (nanoparticules de camptothécine).
Source : ANSM